替妥尤单抗N01赋能TED治疗范先群院士解读靶向治疗发展与普惠之路
【编者按】2026年亚太眼科学会年会(APAO 2026)的COS–HKOS–COHK院士论坛上，中国工程院院士范先群以甲状腺眼病靶向治疗为主题发表演讲，...
2026年亚太眼科学会年会(APAO 2026)的COS–HKOS–COHK院士论坛上，中国工程院院士范先群以“甲状腺眼病靶向治疗”为主题发表演讲，系统梳理了甲状腺眼病(TED)治疗发展脉络，其中重点围绕替妥尤单抗N01展开，分享了IGF-1R靶向药物从海外研发到中国创新、从高价药物到医保惠民的发展历程，为TED这一困扰全球患者的自身免疫性疾病的治疗提供了中国智慧中国方案。
TED是成人最常见的眼眶疾病，由自身免疫介导引发眼眶组织重塑，表现为眼球突出、复视以及视力下降等症状，严重影响患者视觉功能与日常生活。范先群院士指出，TED传统治疗存在显著局限，活动期的糖皮质激素冲击、放疗等治疗手段对突眼改善效果有限且副作用较大;静止期手术则面临技术难题“看不清、定不准”，这类未针对核心发病机制的传统治疗，仅仅缓解症状却无法从根本上解决TED患者的痛点，使得临床治疗对靶向治疗需求愈加迫切。
随着研究深入，IGF-1R、IL-6R、CD20等通路的靶向药物成为TED治疗新方向，其中IGF-1R通路的发现为TED的靶向治疗打开关键突破口。首款IGF-1R单克隆抗体——替妥尤单抗，其由美国研发并于2020年在美国上市，通过精准阻断IGF-1R通路实现眼球突出的根本性回退，疗效远超传统疗法，且副作用小，但该药物未进入中国市场且价格高昂，国内患者难以获得。
为填补国内TED靶向治疗空白，信达生物自主研发出中国首款IGF-1R抗体——替妥尤单抗N01注射液。范先群院士牵头国内30余家医院多学科专家，完成了该药物从I期到III期的临床研究。研究数据显示，替妥尤单抗N01注射液展现出良好的治疗效果，其突眼应答率达85.8%，突眼回退较基线下降2.85mm，眼部综合有效率达94.2%。同时该药物通过结构优化，消除了抗体依赖的相关毒性，在保障疗效的基础上进一步提升了治疗安全性。
2025年3月，替妥尤单抗N01注射液正式在中国获批上市，不仅填补了国内TED靶向治疗的空白，另外其定价仅为美国产替妥尤单抗的1/15，大幅提升了TED患者的治疗药物的可及性。2026年，替妥尤单抗N01注射液成功纳入国家医保目录，患者自付约2万元即可完成全程治疗，真正实现了从“高价药”到“平价药”的转变，医保的规范化管理也进一步保障了患者的用药安全与疗效监测。
范先群院士表示，替妥尤单抗N01注射液的研发与医保纳入，是中国医药创新的缩影，既借鉴了国际前沿靶点研究思路，又立足本土患者需求，不断优化创新，最终实现了“疗效、安全、可及性”的三重目标。同时他也展望了TED治疗未来，除IGF-1R通路外，多靶点药物研发与手术技术创新也将同步推进，靶向药物与精准手术的联合应用将成为核心治疗策略。替妥尤单抗N01注射液的落地，为TED患者的治疗带来更多选择，更少负担，信达始终将民生福祉放在心里，坚守“以患者为中心”，承担企业的社会责任，惠及更多生命。
